Ejemplo de Técnica de Edición de Acidos Nucléicos en Enfermedad de Parkinson

Imagen tomada de : https://www.elindependiente.com/futuro/2017/02/04/crispr-cortar-pegar-genes-enfermedad/

Tema:	Utilización del sistema de edición de genes CRISPR-Cas9 para diseccionar mecanismos neuroinflamatorios y neurofarmacológicos en la enfermedad de Parkinson.
Tipo de Edición	In vivo-Células somáticas.
Dirigido hacia	*ADN bicatenario. *Genes: α-sinucleina, DJ-1,PINK1 , LRRK2 , Parkina.
Dirigido por	ARN+Proteína: CRISPR/Cas9 mediante la manipulación de marcadores del envejecimiento referentes al acortamiento de telómeros.
Órgano a tratar	Cerebro de primates no humanos para el desarrollo de neuronas dopaminérgicas.
Vía de administración	Co-inyección in vivo de mRNACas9 y sgRNA múltiples dirigida a tres loci: Parkina/DJ-1/ PINK1.
Resultados	Corto Plazo	Generar “reporteros”, detección de genes de susceptibilidad, construcción de modelos más estables sobre la enfermedad de Parkinson y disección de las vías de inflamación y degeneración neuronal.
	Mediano Plazo	-Reprogramación directa de fibroblastos a neuronas dopaminérgicas por medio de manipulación epigenética con CRISPR/Cas9. -Entendimiento de la fisiopatología y búsqueda de nuevas dianas terapéuticas
	Largo Plazo	Sigue siendo tema de discusión, sin embargo, se espera develar nuevos blancos terapéuticos relacionados con las características clave que se ven afectadas en los procesos neurodegenerativos relacionados con el envejecimiento.

Bibliografía:

1. Sandoval A. Nuevos modelos transgénicos para el estudio de la enfermedad de Parkinson basados en sistemas de edición con nucleasas [Internet]. Clinicalkey.es. 2017 [cited 4 January 2020]. Available from: https://www.clinicalkey.es/#!/content/playContent/1-s2.0-S0213485317303067?scrollTo=%23hl0000526

De Apoyo:

2. Luo J. Utilization of the CRISPR-Cas9 Gene Editing System to Dissect Neuroinflammatory and Neuropharmacological Mechanisms in Parkinson’s Disease [Internet]. Springerlink. 2019 [cited 4 January 2020]. Available from: https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs11481-019-09844-3